直接进入大脑的基因治疗获得批准

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近日，FDA批准了直接进入大脑的基因疗法。该疗法Kebilidi被批准用于治疗成人和儿童芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症，这是一种罕见的遗传性疾病，会影响身体产生支持运动功能的神经递质的能力。Kebilidi通过四次输注进入大脑中参与运动控制的部分。FDA表示，一次性手术必须在专门从事儿科立体定向神经外科的医疗中心进行。该机构还授权使用SmartFlow神经套管进行治疗。基因治疗的制造商PTC Therapeutics表示，正在与外科医生和卓越中心合作，为该疗法的推出做准备。（动脉网）