全球首款血友病基因治疗药物获批

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近日，美国FDA批准了一项全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚一家药品制造商将药品定价为350万美元/剂，使其成为世界上最昂贵的药物。FDA根据对大约60名成年男性进行了两项研究的安全性和有效性评估，其中一项研究表明，服用该药物的人凝血蛋白水平升高，对标准治疗的需求减少，出血问题减少了54%，因而批准了该药物。