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或开创首个国产糖尿病革命性治疗方案!多能干细胞产品即将迈入临床试验

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发表于 2024-10-9 08:48:33 来自手机 | 显示全部楼层 |阅读模式
目前,糖尿病治疗面临三大主要挑战,包括血糖控制困难、胰岛移植供体稀缺以及脆性糖尿病的管理难题。
血糖控制是糖尿病治疗的核心。血糖控制不能仅凭药物,还需要患者改变饮食习惯、运动习惯包括心理状态等,这需要患者自身有较好的依从性。
另外糖尿病患者往往会出现多病共存的情况,伴有高血压、高脂血症等。这些疾病本身就会影响血糖的控制,增加治疗的难度。同时,多病共存的患者每日要服用大量的药物,而药物之间或相互作用,影响降糖药物的效果,导致血糖难以控制。
在所有糖尿病类型中,脆性糖尿病是最为特殊的一种,这种糖尿病不仅病情极不稳定、血糖波动范围大,同时对胰岛素异常敏感,胰岛素剂量有微弱变化都会引起患者血糖的波动。
胰岛移植是目前糖尿病治疗较为有效的方法之一,但却很难推广,其主要原因是供体不足。为了确保移植的成功率和安全性,供体通常需要经过严格的筛选和评估,包括血型、组织相容性、以及一系列生物学特征,均与受体相匹配才能作为供体。这一过程已属‘百里挑一’,然而,在移植过程中,胰岛细胞仍可能遭遇损失和损伤。1位糖尿病患者接受胰岛移植手术,往往需要植入多个健康且符合标准的供体,才能增加移植的成功率,导致胰岛供体数量越发稀缺。
困局之下,干细胞疗法被寄予厚望。其主要原理是通过干细胞分化成所需多种类型细胞,包括负责分泌胰岛素的关键细胞胰岛β细胞,这对于调节血糖有至关重要的作用。目前已有研究证明,接受干细胞治疗,未来糖尿病患者或能一次性摆脱药物,身体恢复到健康水平。

然而通过人类体细胞转化多能干细胞还存在一些弊端。首先,人类体细胞在基因编辑、体外培养或传代等过程中,可能出现不稳定的情况,进而会引入基因突变。这些突变甚至可能影响诱导后多能干细胞的性质,对疾病治疗效果产生影响,甚至是不良反应。
另外,不同来源的人类体细胞之间可能存在显著的遗传异质性,这使得干细胞产品难以保证治疗效果的一致性和安全性。
另外在分化方面,人类体细胞的重编程效率仍然较低,且过程复杂、耗时较长。这也将影响干细胞产品的批量化生产。
为规避人类体细胞分化可能出现的问题,瑞普晨创独创种子细胞技术,实现使用小分子化合物诱导人类体细胞转变为多潜能干细胞,突破国际技术专利封锁垄断。这种技术无需引入外源基因,便避免了基因突变的情况,同时小分子化合物来源丰富,能够保证批量化生产的需求,也能提高细胞的稳定性和可控性。
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